Американские специалисты продемонстрировали
безопасный способ доставки генетической информации с помощью наночастиц и
доказали его эффективность в опытах на мышах, страдающих пигментной
дистрофией сетчатки.
Пигментная дистрофия относится к наследственным заболеваниям и
характеризуется последовательным разрушением палочек и колбочек в
сетчатке. В результате у больного сужается поле зрения, и во многих
случаях все заканчивается слепотой.
Авторы работали с экспериментальной моделью болезни — мышами,
несущими мутацию в гене Rds. На 5- й или 22- й день после рождения
животным вводили наночастицы, содержащие «правильную» копию Rds,
плазмидную ДНК, содержащую тот же ген, или просто физиологический
раствор.
Как сообщается, содержание матричной РНК, соответствующей Rds, у
животных, которые получили наночастицы, установилось на более высоком
уровне, чем у мышей из контрольных групп, и оставалось повышенным на
120- й день опыта. Функциональное состояние палочек сетчатки, оцененное
по методике электроретинографии, несколько улучшилось, а разрушение
колбочек удалось предотвратить. При этом грызуны во всех остальных
группах продолжали постепенно терять зрение.
Никаких побочных эффектов в случае применения наночастиц
исследователи не отметили.
|